バクスアルタ、半減期延⻑遺伝⼦組換え⾎液凝固第VIII 因⼦製剤 「アディノベイト」を新発売

シンプルな週2 回投与で出⾎低減が期待される、新しい⾎友病A 治療薬

  • 「アディノベイト静注用」[ペグ化遺伝子組換え血液凝固第VIII因子製剤](以下、アディノベイト)は、世界で最も多く使用されている血友病A治療薬である「アドベイト静注用」[遺伝子組換え血液凝固第VIII因子製剤](以下、アドベイト)をもとに創製されています
  • 作用時間を延長できる独自開発のペグ化技術1により、従来の週3~4回の投与に対し、週2回のシンプルな投与スケジュールを提供します
  • ピボタル試験において、アディノベイトによる定期補充療法では、出血時補充療法(On-Demand)との比較で出血を 95%低減し、アディノベイトによる定期補充療法を受けた患者の約40%では出血がありませんでした2

バクスアルタ株式会社(本社:東京都港区、代表取締役社長:川本壽人、以下「バクスアルタ」)は、本日、血友病A 治療薬の半減期延長遺伝子組換え血液凝固第VIII 因子(rFVIII)製剤である「アディノベイト[一般名:ルリオクトコグアルファペゴル(遺伝子組換え)]」を発売いたしました。

日本では約5,000 人の血友病A 患者さんがいると報告されています3。血友病においては、1 回の出血が(関節内出血による)関節症の原因4や(頭蓋内出血による)重篤なダメージ5につながることがあり、患者さんに与える影響が大きいと言われています。そのため、治療法や製剤技術が進化している近年の血友病治療においては、「出血ゼロ」を目指す治療の達成が新たなテーマとなっています6

このような背景のもと、血友病A の患者さんが「出血ゼロ」を目指す際に、より多くの治療選択肢を提供するため、半減期延長遺伝子組換え血液凝固第VIII 因子製剤「アディノベイト」を発売することといたしました。アディノベイトは製造工程を通して、ヒト及び動物由来タンパク質を使用せず、安全性に配慮した遺伝子組換え血液凝固第VIII 因子製剤で、定期補充療法を6 ヵ月もしくは実投与日50 日以上の投与を受けた血友病A の患者さんの約40%で出血は起こしませんでした。同時に、98%の患者さんで治療レジメンの変更の必要がありませんでした。
また、血友病治療歴のある血友病A 患者さんを対象とした臨床II/III 試験において、試験期間を通して、インヒビターの発生は認められませんでした7

今後も、バクスアルタは「患者さんをすべての中心に」という理念のもと、血友病領域のリーディングカンパニーとして血友病A、血友病B 及びインヒビター保有の患者さん一人ひとりの最適な治療に貢献していきます。

製品概要
製品名 アディノベイト静注用500/1000/2000
一般名 ルリオクトコグアルファペゴル(遺伝子組換え)
効能・効果 血液凝固第VIII 因子欠乏患者における出血傾向の抑制
用法・用量 本剤を添付の溶解液5mL で溶解し、静脈内に注射する。なお、10mL/分を超えない速度で注入すること。
通常、成人及び12 歳以上の小児には、1 回体重1kg 当たり10~30 国際単位(以下、IU)を投与するが、患者の状態に応じて適宜増減する。
定期的に投与する場合、通常、成人及び12 歳以上の小児には、体重1kg 当たり40~50 IU を週2 回投与し、患者の状態に応じて1 回体重1kg 当たり60IU に増量できる。
規格・含量 アディノベイト静注用 500: 1 バイアル 500 国際単位
アディノベイト静注用 1000: 1 バイアル 1000 国際単位
アディノベイト静注用 2000: 1 バイアル 2000 国際単位
添付溶解液(日局 注射用水5mL)
製造販売承認年月日
薬価基準収載年月日
発売年月日
製造販売承認年月日: 2016 年 3 月28 日
薬価基準収載年月日: 2016 年 5 月 25 日
発 売年月日: 2016 年 6 月 1 日

 

バクスアルタについて
バクスアルタ(NYSE: BXLT)は世界的なバイオ医薬品企業のリーダーとして、血液・がん・免疫分野の希少疾患および十分な治療法が提供されていない疾患の治療法につき、開発・製造・商品化を行っています。患者さんの人生に意義のある製品を提供したいという情熱を原動力にして生まれた、バクスアルタの幅広い多様なパイプラインには、遺伝子治療などの新たなメカニズムと高度な技術を用いた製品が含まれます。
2015 年にバクスターインターナショナルインクから分社したバクスアルタは、バクスター時代を含め、バイオ医薬品分野での数十年に及ぶ実績があります。バクスアルタの治療法は100 ヵ国以上で提供され、12 ヵ所の製造施設では遺伝子組換え製剤や血漿分画製剤をはじめとした最先端の技術を駆使し、医薬品を製造しています。バクスアルタの本社は米国イリノイ州北部に、グローバルイノベーション研究開発センターはマサチューセッツ州ケンブリッジに位置し、全世界で約17,000 人の従業員が働いています。

関連サイト
血友病患者さんのための治療・お役立ち情報サイト「ヘモフィリア・ステーション」
バクスアルタ株式会社 コーポレートサイト

1.  Proprietary pegylation technology exclusively licensed from Nektar Therapeutics.
2.  アディノベイト静注用添付文書
3.  血液凝固異常症全国調査運営委員会:血液凝固異常症全国調査平成27年度報告書 2016
4.  Valentino LA. Blood-induced joint disease: the pathophysiology of hemophilic arthropathy. J Thromb Haemost. 2010;8:1895-902.
5.  Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19(1):e1-47.
6.  Skinner MW. WFH: closing the global gap - achieving optimal care. Haemophilia. 2012;18(Suppl 4):1-12.
7.  Konkle BA, et al. Pegylated, full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on-demand treatment of severe hemophilia A. Blood 2015;126 (9):1078-1085.

<本件に関するお問合せ先>
バクスアルタ株式会社コミュニケーション部
(03) 6890 9215